脊髄小脳変性症に向き合う有名人『1リットルの涙』と最新研究の今

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長年にわたり根本的な治療法が存在しないとされてきた分野だが、日本神経学会を中心とする専門家たちの研究によって、事態は着実に動き始めている。特に神経内科学の進歩は目覚ましく、病気の原因となる異常タンパク質の蓄積を抑える核酸医薬や、遺伝子治療の手法を用いた臨床試験が国内外で加速している。

病因遺伝子の特定が進んだことで、進行を大幅に遅らせる、あるいは発症そのものを抑制する治療薬の誕生が現実味を帯びてきた。従来の対症療法やリハビリテーションに加え、神経変性そのものに介入する革新的なアプローチが次々と提案されており、創薬の最前線からはこれまでになく明るいニュースが届き始めている。